Cancelamento de remédio de R$ 20 milhões expõe abandono de crianças com Duchenne

O cancelamento abrupto do registro do remédio mais caro do país transformou os corredores e gabinetes de Brasília no retrato do desespero de famílias de crianças com distrofia muscular de Duchenne.


O descaso do poder público com esses pacientes pautou a abertura da Comissão de Direitos Humanos (CDH) do Senado nesta quinta-feira (27), com duras críticas à frieza da burocracia estatal diante da urgência pela vida.


A audiência pública ocorre neste momento, no Anexo II, Ala Senador Nilo Coelho, Plenário nº 6, no Sendo Federal, com transmissão pelo Youtube em https://www.youtube.com/watch?....

O estopim para a crise foi o anúncio feito pela Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) na última segunda-feira (24). A pedido da farmacêutica Roche, a agência cancelou o registro do Elevidys, uma terapia gênica inovadora de dose única avaliada em cerca de R$ 20 milhões.

Para a senadora Damares Alves (Republicanos-DF), presidente da CDH e autora do requerimento da audiência pública, a decisão expõe uma falha moral do Estado no trato com doenças raras. Em um discurso duro, ela relatou o histórico de negligência de diferentes gestões do Ministério da Saúde com esses pacientes.

"Ninguém utilize o microfone aqui para dizer que essas crianças são caras. Cansei de, como assessora, ir a reuniões do Ministério da Saúde, não poder falar, e ouvir antigos ministros dizerem que as crianças com doenças raras são caras", afirmou a senadora, visivelmente contrariada. "Elas não são caras. Elas são raras."

A distrofia de Duchenne é uma doença genética grave e progressiva, que causa a perda contínua de força e função muscular, atingindo majoritariamente meninos. Para essas famílias, o tempo tem um peso diferente. Como destacou Damares, a evolução clínica não espera os prazos da burocracia, e cada dia sem acesso a novas terapias significa uma perda irreversível de autonomia.

"O objetivo [desta audiência] não deve ser colocar segurança contra acesso. Nem ciência contra esperança. E que nenhum [paciente] que fez parte de experimento seja abandonado como cobaia, como já vimos em outras ocasiões com outros remédios", cobrou a parlamentar.

*Impacto real x Regulação*

O cancelamento ocorreu apenas três dias antes da audiência no Senado, que ironicamente havia sido marcada semanas antes justamente para debater formas de ampliar o acesso ao medicamento no Brasil.


O Elevidys possui aval regulatório em países como Estados Unidos e Japão, mas as autoridades internacionais divergem sobre os dados definitivos de sua eficácia a longo prazo.

Ainda assim, a crítica central no Senado é que a discussão não pode se restringir ao escopo regulatório. Até a suspensão, cerca de 10 crianças haviam recebido o remédio no Brasil. A interrupção levanta um vácuo sobre o acompanhamento desses pacientes e sobre as opções que restam aos que aguardavam na fila, esbarrando na incapacidade do Sistema Único de Saúde (SUS) de absorver essas demandas ou de oferecer alternativas juridicamente seguras.

"Para essas famílias, a busca por uma terapia inovadora não significa acreditar em milagre ou ignorar riscos, mas querer conhecer as possibilidades de modificar a evolução da doença", ponderou Damares, alertando que o cancelamento do registro não significa que a aquisição privada do remédio passe a ser automaticamente permitida.

Diante de um plenário lotado por mães e pais vestindo camisetas em defesa de seus filhos, a comissão colocou frente a frente representantes das famílias, médicos geneticistas, o laboratório Roche, membros do Ministério da Saúde e diretores da Anvisa.

A pressão agora se volta para as pastas da Saúde e da regulação sanitária. O Senado exige respostas claras: como ficará o monitoramento das crianças já medicadas, quais terapias permanecem viáveis e, acima de tudo, como o Brasil vai estruturar uma legislação que garanta que o alto custo de uma inovação científica não seja usado como desculpa para o abandono institucional.

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Por Assessoria de Comunicação*
Comissão de Direitos Humanos do Senado